Les teràpies cel·lulars i gèniques són avui un àmbit consolidat i situat a l’avantguarda dels medicaments innovadors. Continuaran expandint-se, tant pel que fa a la innovació com al nombre de pacients als quals poden arribar, i aportaran un valor molt significatiu als pacients i al conjunt dels agents implicats.

Actualment, hi ha tres grans tipus de productes: els autòlegs, els al·logènics i els administrats in vivo.

Els primers productes van ser principalment autòlegs i van aportar els beneficis inicials més significatius (incloent-hi algunes curacions), que van impulsar els desenvolupaments posteriors. Aquests productes continuaran sent un element central de les teràpies cel·lulars i gèniques.

L’aproximació al·logènica té potencial per generalitzar-se gràcies a l’optimització de l’obtenció de cèl·lules, per exemple mitjançant cèl·lules mare pluripotents induïdes, i a l’enginyeria cel·lular orientada a aconseguir una eficàcia òptima i dirigida.

Finalment, les teràpies in vivo seran, sens dubte, un component molt important d’aquest àmbit. Tanmateix, encara hem de gestionar adequadament aspectes com l’administració, la seguretat i l’avaluació correcta de la relació entre el risc i el benefici en les diferents indicacions.

Les tres aproximacions coexistiran, tot i que encara caldrà veure quin pes relatiu tindrà cadascuna. Si algun model acabés predominant, probablement seria l’in vivo o l’al·logènic, mentre que l’autòleg continuaria aportant un gran valor als pacients en determinats contextos.

Europa té la capacitat d’innovació i l’amplitud acadèmica necessàries per generar una ciència excel·lent. El principal repte es troba en les fases de translació i en la industrialització necessària per arribar a la comercialització.

La creació d’empreses i el finançament inicial, precisament en l’etapa de més risc, continuen per sota del que seria desitjable. Les entitats públiques tenen un paper clar en aquest punt.

Un altre aspecte crític és la rapidesa i la flexibilitat en la generació de dades clíniques. Els assajos clínics triguen massa a ser aprovats i executats. Això empeny les empreses a buscar altres geografies on sigui possible generar dades d’una manera més ràpida i eficient en costos. La flexibilitat reguladora i la presa de decisions dins d’uns terminis adequats són essencials.

Aquesta flexibilitat també requereix integrar pràctiques i reforçar la col·laboració entre els estats membres. Europa ha de treballar com una veritable entitat integrada, i no com una suma de direccions diferents. Crear centres d’excel·lència complementaris, que col·laborin entre si i evitin duplicitats, podria accelerar la innovació i la translació arreu d’Europa, generant valor tant per a les empreses com per als pacients.

La producció de teràpies cel·lulars i gèniques presenta un cert grau de complexitat i requereix inversió.En funció de l’aproximació, la fabricació pot ser més o menys personalitzada o bé permetre una industrialització a gran escala. Crec que veurem una evolució en dues direccions.

La primera s’acostarà al pacient i a l’administració local. Aquesta fabricació descentralitzada facilitarà l’accés als tractaments i contribuirà a reduir-ne el cost. Serà un model aplicable principalment a les aproximacions autòlogues.

En el cas de les teràpies in vivo i al·logèniques, veurem un augment de l’escala i un model més pròxim al de la indústria farmacèutica tradicional: productes disponibles per al seu ús immediat, fabricats de manera centralitzada i distribuïts mitjançant una cadena de subministrament i, quan calgui, una cadena de fred no gaire diferents de les actuals.

En tots els casos, l’automatització, els sistemes tancats i la millora de les tecnologies de la informació, especialment mitjançant la intel·ligència artificial, seran necessaris per incrementar l’eficiència i reduir els costos.

La Xina s’està convertint en un dels líders de les teràpies cel·lulars i gèniques, si no en el principal líder.

Actualment, el treball que s’hi desenvolupa és d’alta qualitat, eficient en costos i s’executa amb rapidesa. La Xina té el talent i els recursos necessaris per liderar la biotecnologia i, ara, també hi ha una voluntat clara tant per part dels agents del sector com de les autoritats i de l’estratègia governamental.

A Europa necessitem que les autoritats adoptin aquesta mateixa actitud estratègica i de suport. Ja observem alguns avenços amb iniciatives com la futura Llei europea de biotecnologia i amb les accions de la Comissió Europea i del Parlament Europeu. Però no n’hi ha prou amb les intencions: calen mesures concretes que les facin realitat. Europa ha de ser competitiva, aprofitar les seves fortaleses i col·laborar amb els Estats Units i la Xina, així com amb altres actors emergents.